Sistema nerviós i efectors

Teràpia gènica i cel·lular: què es proposa

Una intervenció gènica o cel·lular s’explica identificant el problema, el gen i la cèl·lula diana, la via d’administració i l’efecte esperat. El cas de Casgevy mostra com una edició ex vivo pot augmentar l’hemoglobina fetal, mentre que l’anàlisi de fonts permet separar hipòtesis, resultats clínics, autorització i promeses.